爱不罕见，从心出发—— 淀粉样变性心肌病教育项目全国启动

爱不罕见，从心出发—— 淀粉样变性心肌病教育项目全国启动77影视 ATTR-CM是一种罕见心肌病，与心衰具有相似的典型症状和体征，因此常导致患者诊断延迟、诊断率低，甚至误诊的发生，给患者、家庭和社会带来了沉重负担。 为加强临床医生对淀粉样变性心肌病尤其是转

ATTR-CM是一种罕见心肌病，与心衰具有相似的典型症状和体征，因此常导致患者诊断延迟、诊断率低，甚至误诊的发生，给患者、家庭和社会带来了沉重负担。

为加强临床医生对淀粉样变性心肌病尤其是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的认识和重视，加强患者的早期筛查与精准诊断，优化患者的全程管理，苏州工业园区心血管健康研究院发起了“淀粉样变性心肌病教育项目”。

2021年4月8日中午，淀粉样变性心肌病教育项目全国启动会在线上成功举行，北京大学第一医院霍勇教授、北京医院杨杰孚教授、中国医学科学院阜外医院宋雷教授、江苏省人民医院李新立教授等共同出席了今天的启动会并进行了精彩致辞或讲座。

霍勇教授在致辞中首先回顾了我国心衰中心的发展历程，指出正是得益于心衰中心的大力推动和各位心血管专家的共同努力，我国心衰患者的诊疗水平才得到了快速提升，并显著改善了患者临床结局。本项目正是要借助各位专家的力量，推动临床医生和患者对ATTR-CM的认知，科学引导患者积极参与疾病的预防、治疗和自我管理，规范我国ATTR-CM患者的早期诊断和规范治疗，共筑心衰防治战线。

中国心衰中心联盟主席杨杰孚教授对“淀粉样变性心肌病教育项目”进行了简要汇报。杨教授首先指出心衰中心历时三年加速提升规范诊疗全面进入E时代，并介绍了心衰中心的未来发展计划。随后，他从ATTR-CM的误诊原因、生存率、临床症状、流行病学证据等几个方面对ATTR-CM进行阐述，指出由于漏诊和误诊等原因导致ATTR-CM患者的诊断延迟，使患者的中位生存期仅2～6年，给患者、家庭及社会带来严重负担。因此，杨教授强调ATTR-CM患者的早期诊断是关键，通过早期筛查及精准诊断联合早期治疗，以及长期的患者教育和管理，可以帮助ATTR-CM患者获得更好的临床预后。最后，杨教授就淀粉样变性心肌病筛查教育项目的组织架构、项目计划、项目形式及执行流程作了简要阐述。杨教授表示，希望通过此次项目提升医生和患者对转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的知晓率，加强医护人员的诊断治疗能力和水平，教育和科学引导患者积极参与疾病预防和治疗。

在会议的学术环节，阜外医院宋雷教授针对“ATTR-CM诊治策略新进展”带来了精彩的学术讲座。宋教授荟萃大量数据，就心肌病的整体状况作简要阐述。随后，宋教授就淀粉样心肌病的概念和分型引出ATTR-CM，并围绕ATTR-CM的发病机制、发病率、临床表现、生物标志物和实验室检测等指出：目前医护及患者对淀粉样心肌病的认知不足，导致误诊增加，临床应提高ATTR-CM的早期筛查和诊断。近年来ATTR-CM的临床诊疗有了一定程度进步，但仍存在很多亟待努力改善的方面，需要大力普及和强化临床医生对ATTR-CM的认识、建立起清晰的诊断思路，提高ATTR-CM的早期诊断率，并强调核素显像结合血液和尿液中的游离轻链型检查可以可靠地诊断ATTR-CM，且在多数情况下不需要有创性诊断技术，应在临床进行推广。最后，宋教授建议对通过所有形式确诊的ATTR-CM患者进行基因检测和遗传咨询。

南京医科大学第一附院心内科李新立教授结合多个临床病例介绍了“限制性心肌病精准诊疗策略”，指出目前淀粉样心肌病临床认知不足，提出要推进限制性心肌病的识别手段、疾病认知的更新，进一步评估相关的临床线索，而心血管系统的症状和检查是做出诊断的基础，强调病理是精准诊断的依据。李教授表示，临床医生应该多学科合作，将临床和实验室结合，寻找新致病靶点，开发新靶向药精准治疗。最后，李教授总结道，限制性心肌病的治疗需要预防淀粉样物质的进一步沉积，减少前体蛋白的产生以延缓病情进展；精准诊断并治疗对于患者的临床预后至关重要。

最后，宋雷教授总结并呼吁各位专家共同努力，通过“淀粉样变性心肌病教育项目”的实施与落地，分享临床经验，为我国ATTR-CM的规范诊疗不懈努力，为心衰统一战线的建立奠定坚实基础，用实际行动改善ATTR-CM患者的防控现状，让所有人都有一颗健康心脏。