国家级“灵魂砍价”又来了，120万/针天价抗癌药进入医保谈判

国家级“灵魂砍价”又来了，120万/针天价抗癌药进入医保谈判杉原杏璃,过检测,荒神罪, 作者：杭吉干细胞科技 国家级“灵魂砍价”又来了 11月9日-11日，2021年国家医保目录准入谈判在北京举行。早在今年7月，国家医疗保障局（以下简称“医保局”）公布相关名单，共有271个药

作者：杭吉干细胞科技

国家级“灵魂砍价”又来了

11月9日-11日，2021年国家医保目录准入谈判在北京举行。早在今年7月，国家医疗保障局（以下简称“医保局”）公布相关名单，共有271个药品通过初步形式审查。

值得关注的是，今年六月初刚刚获批的120万元/针的“天价抗癌药”也进入了此前公布的药品名单。

图源：国家药品监督管理局官网截图

这也是CAR-T产品首次进入到国家医保谈判中，外界对其是否能够谈判成功，如果谈判成功降价多少都备受关注。CAR-T细胞疗法是一种新兴的治疗方式，是国内第一款利用人体内的免疫细胞来治疗肿瘤的方法。

01

什么是CAR-T细胞免疫疗法？

CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，英文全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。这是一种非常有前景的，能够精准、快速、高效，且有可能治愈癌症的新型肿瘤免疫治疗方法。

图源：网络文献截图

T细胞也叫T淋巴细胞，是人体白细胞的一种，来源于骨髓造血干细胞，在胸腺中成熟，然后移居到人体血液、淋巴和周围组织器官，发挥免疫功能。其作用相当于人体内的“战士”，能够抵御和消灭“敌人”如感染、肿瘤、外来异物等。

CAR-T技术就是把病人的免疫T细胞在实验室通过生物技术改造，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体）再回输体内。这样T细胞这个普通“战士”变身为“超级战士”，即CAR-T细胞。利用其“定位导航装置”CAR，专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子。它们能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

△全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童艾米莉，至今已9年无癌生存。

02

两个月癌细胞消失，国内首例CAR-T治疗的淋巴瘤患者出院

陈阿姨全国首个“吃螃蟹”的人，并且是首位接受了CAR-T治疗后被评估症状完全缓解的患者。

据媒体报道，陈阿姨罹患弥漫性B大细胞淋巴瘤多年，该病在临床上较为常见，占所有淋巴瘤的三分之一。目前临床所采取的治疗手段主要是手术和放化疗，很多患者在治疗后出现了耐药和复发。

很不幸，陈阿姨就是其中的一员，陈阿姨于2019年6月确诊弥漫性B大细胞瘤，复发后的治疗效果都不太好。再加上陈阿姨本身也年纪较大，很多治疗方式不适合她。本来已经绝望的陈阿姨在今年6月看到了希望，CAR-T细胞治疗法在我国获批上市。

6月30日，上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长赵维莅及其团队为陈阿姨单采细胞，8月2日CAR-T细胞回输回陈阿姨体内。8月底，陈阿姨在PET-CT检查下，发现体内暂时没有癌细胞，症状完全得到了缓解，并于8月26日出院回家。

当时，一张流出的阿基仑赛注射液的药品销售订单显示，该产品零售价为120万元/袋。

网传阿基仑赛注射液的药品销售订单 图片来源：健康时报

而除了阿基仑赛注射液外，据媒体报道，目前我国已获批两款CAR-T细胞治疗产品，还有一款是药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液（倍诺达），这两家均是引进国际已上市的CAR-T产品技术。

图源：国家药监局官网截图

不过，近期复星国际联席CEO陈启宇在上海生物医药产业周上表示，近期网上盛传的瑞金医院120万一针的“抗癌神药”是一个“误会”。

陈启宇说：“抖音上第三方做了一些制作传播，说是在瑞金医院有一个120万打一针就可以把癌症治好的神药，所以也给我们瑞金的医生们带来的一些困扰，全国各地的患者蜂拥而至。因为没有讲清楚，我们现在这个是仅仅针对淋巴瘤的治疗，所以导致大量不明的患者跑到瑞金医院去。”

陈启宇表示，这也说明了对癌症的彻底治愈，是产业界科学界大家共同致力的一件事情，也是所有患者希望达成的一个事。

CAR-T疗法：打针杀死癌细胞

从这个疗法的名称上就可以看出来，它包括两个部分，CAR和T。T细胞是我们体内免疫细胞中的“一员大将”，可以识别、杀伤并清除体内的异变细胞，而CAR其实就是“GPS导航系统”。

癌细胞在我们体内非常的善于伪装，经过伪装的癌细胞很多时候无法被T细胞准确识别，所以需要有GPS导航来精准定位癌细胞，让其无所遁形。改造细胞回输后，这些细胞一旦遇见表达对应抗原的肿瘤细胞，便会被激活并再扩增，发挥其极大的特异杀伤力，杀死癌细胞。

CAR-T疗法的操作步骤主要有四个：

1、采集患者血液，从血液内分离出T细胞并将其激活；

2、利用科学手段，给T细胞们装置上“GPS导航系统”，也就是CAR。装置上CAR后，T细胞就从普通的细胞变成了升级版的CAR-T细胞；

3、将CAR-T细胞在体外进行培养，大量扩增让其数量成倍增加；

4、培养好的CAR-T细胞输送回患者体内，并严密监测患者的反应。

央视也对该疗法做出了报道，经过细胞治疗的患者生活质量可以得到很大提升，并且一次注射，即可保持长期有效。

国内CAR-T疗法(复星凯特的阿基仑赛注射液)可以治疗哪些癌症？

CAR-T细胞免疫疗法在B细胞淋巴瘤中的应用

1. 非霍奇金淋巴瘤

CAR-T细胞免疫疗法的早期临床试验主要集中在治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）。贝勒医学院（BCM）、希望之城和弗雷德哈钦森癌症研究中心（FHCRC）等研究团队和Memorial Sloan Kettering癌症中心（MSKCC）的研究组以及Savoldo等人证明了用靶向CD19的含有CD28共刺激结构域的第2代CAR-T细胞免疫疗法治疗慢性淋巴细胞性白血病（CLL）或滤泡性淋巴瘤取得了较好的疗效，且第2代CAR明显促进了T细胞的扩增、增强了T细胞持久性。

2. B细胞急性淋巴细胞白血病

国内对CAR-T细胞免疫疗法治疗急性B淋巴细胞白血病的研究取得了巨大进展。根据第三军医大学新桥医院血液科的临床观察，2015年4月—2016年1月期间，3例复发/难治性急性 B淋巴细胞白血病患者采用CAR-T细胞治疗。3例患者均为多次诱导化疗不能达到完全缓解，或复发后再次诱导治疗无效。均采集自体外周血T淋巴细胞进行转染、培养。回输前以氟达拉滨+环磷酰胺方案预处理，回输CAR-T细胞数量为0.97至1.0×106/kg。

结果2例患者在CAR-T细胞输注后1月内达到完全缓解，1例患者无效。达到缓解的2例患者在CAR-T细胞治疗后的第 3和第 6个月复发。复发后的 1例患者出现CD19阴性克隆复发；在整个治疗过程中，未发生严重的不良反应。因此得出结论：CAR-T细胞可以有效的治疗复发/难治CD19抗原阳性急性淋巴细胞白血病，能够降低耐药患者体内肿瘤负荷，甚至达到完全缓解。

图源：网络文献截图

CAR-T细胞免疫疗法在实体瘤中的应用

1. 神经母细胞瘤

神经母细胞瘤（neuroblastoma，NB）是儿童最常见的颅外实体瘤，主要起源于肾上腺，NB发病早、恶性程度高、预后差，传统的手术切除、放疗、化疗以及造血干细胞移植等多重疗法介入，NB患儿总体生存率已有所提高，但高危患儿临床预后仍不佳。

神经节苷脂GD2作为肿瘤相关糖类抗原，与肿瘤的增殖、扩散、血管生成、代谢、免疫相关。研究发现，GD2在神经母细胞瘤组织中呈高密度表达，而在其他神经源性肿瘤低密度表达，因此GD2-CAR-T细胞免疫疗法已在临床试验中作为治疗神经母细胞瘤的最佳方案。

2. 恶性黑色素瘤

恶性黑色素瘤（malignantmelanoma）是起源于胚胎期神经嵴的恶性肿瘤，其恶性度极高，预后差，以皮肤恶性黑色素瘤最常见。针对恶性黑色素瘤的手术治疗，即使进行早期进行根治手术，患者5年生存率也低于70%，晚期患者5年生存率仅5%～10%。因此，越来越多的科学家将关注点放在CAR-T细胞免疫疗法应用于治疗恶性黑色素瘤上。

黑色素瘤携带大量突变基因，其表达的肿瘤新抗原可以被患者的适应性免疫系统识别，因此近年来新抗原被确定为潜在靶标。在Efrat Merhavi-Shoham等科学家进行的ACT治疗恶性黑色素瘤试验结果中显示：使用VEGFR2-CAR-T细胞的ACT的24名患者中，缓解率为4%。目前正在进行GD2-CAR-T细胞治疗黑色素瘤的I期临床试验。

总结

CAR-T细胞免疫疗法作为近期内最热门的研究领域，FDA在2017年分别受理了诺华和凯特制药CAR-T疗法的生物制品申请，同时，全球第一个CAR-T疗法上市；该疗法早期主要集中于治疗淋巴瘤和白血病，近年来在治疗黑色素瘤、卵巢癌、神经胶质瘤等疾病的临床试验中也取得了巨大进展。

“一针抗癌”药进入医保谈判引发关注，也是寄托着捍卫生命健康的热望。愿有更多这样的“神药”面世，也愿有更多这样的“神药”进入医保目录，为生命健康提供有力保障。

部分内容来源：健康时报、公开信息

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